DZHK-Register zeigt, wie sich neue Therapien im Versorgungsalltag bewähren
Wie bewährt sich ein neues Medikament, wenn es nach der Zulassung im
klinischen Alltag eingesetzt wird? Das untersuchen das Deutsche Zentrum
für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) und Bristol Myers Squibb gemeinsam im
Kardiomyopathie-Register TORCH-Plus-DZHK21. Neue Daten zur Behandlung der
obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (HOCM) mit Mavacamten werden auf
dem diesjährigen Kongress der European Society of Cardiology (ESC) in
München vorgestellt. Sie zeigen zugleich, wie die Zusammenarbeit zwischen
akademischer Forschung und Industrie zusätzliche Erkenntnisse über neue
Therapien liefern kann.
Mavacamten ist seit 2023 in der Europäischen Union zur Behandlung von
Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie
(HOCM) zugelassen. Bei dieser Erkrankung ist der Herzmuskel verdickt und
kann den Blutfluss aus der linken Herzkammer behindern. Mavacamten setzt
an einem Mechanismus der Erkrankung an und verringert die übermäßige
Kontraktion des Herzmuskels.
Die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments wurden vor der Zulassung in
kontrollierten klinischen Studien untersucht. Solche Studien finden jedoch
unter genau festgelegten Bedingungen und mit ausgewählten Patientengruppen
statt. Register wie TORCH-Plus ermöglichen es, anschließend zu
untersuchen, welche Ergebnisse mit einer Therapie unter den Bedingungen
der regulären Patientenversorgung beobachtet werden.
Daten aus 15 deutschen Kardiomyopathie-Zentren
Für die aktuelle Zwischenanalyse wurden Daten von 332 Patientinnen und
Patienten mit symptomatischer HOCM ausgewertet, die eine Behandlung mit
Mavacamten begonnen hatten. Sie wurden an 15 spezialisierten
Kardiomyopathie-Zentren in Deutschland behandelt.
Nach zwölf Monaten hatten sich 65 Prozent der untersuchten Patientinnen
und Patienten um mindestens eine NYHA-Klasse verbessert. Die NYHA-Klassen
beschreiben, wie stark Menschen mit einer Herzerkrankung in ihrer
körperlichen Leistungsfähigkeit eingeschränkt sind. Zudem verringerte sich
die Behinderung des Blutflusses aus der linken Herzkammer, und die Werte
des Herzbelastungsmarkers NT-proBNP gingen zurück. Auch von den
Patientinnen und Patienten selbst berichtete Beschwerden und
Einschränkungen im Alltag nahmen ab.
„TORCH Mava zeigt, welches Potenzial in der Zusammenarbeit von
akademischer Forschung und Industrie liegt. Mit der Infrastruktur von
TORCH-Plus können wir gemeinsam untersuchen, wie sich neue Therapien nach
ihrer Zulassung im klinischen Alltag bewähren. Die Daten aus
spezialisierten Zentren in ganz Deutschland ergänzen die Erkenntnisse aus
klinischen Studien um Erfahrungen aus der tatsächlichen
Patientenversorgung“, sagt Prof. Dr. Benjamin Meder, leitender
Wissenschaftler des TORCH-Plus-DZHK21 und Leiter des Instituts für
Cardiomyopathien am Universitätsklinikum Heidelberg.
Forschungsinfrastruktur für Kooperationen mit der Industrie
TORCH-Plus-DZHK21 wird vom DZHK geleitet und umfasst inzwischen mehr als
4.700 Patientinnen und Patienten mit Herzmuskelerkrankungen. Das Register
führt klinische Daten, bildgebende Befunde, Biomarker und genetische
Informationen zusammen und begleitet Patientinnen und Patienten über
längere Zeiträume. Mit dieser Forschungsinfrastruktur schafft das DZHK
zugleich die Grundlage für Kooperationen mit der Industrie, die
zusätzliche Erkenntnisse über neue Therapien im Versorgungsalltag
ermöglichen. Im Rahmen der Kooperation zu Mavacamten übernimmt Bristol
Myers Squibb die Finanzierung der Analysen und weiterer durch die
Untersuchung entstehender Kosten.
